Tratamientos de dos enfermedades raras, a debate en el mayor congreso de medicamentos huérfanos

Se ha celebrado en Barcelona el «World Orphan Drugs Congress» -el mayor Congreso de Medicamentos Huérfanos del mundo-, momento en el que el tejido asociativo español lideró una mesa para abordar los retos antes, durante y después de la financiación de medicamentos.

En concreto, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) lideró una mesa moderada por su directora, Alba Ancochea, en la que también tomaron parte como representantes de los pacientes Jordi Cruz, presidente de la Asociación de Mucopolisacaridosis de España y Síndromes Relacionados (MPS España) y Naca Eulalia Pérez de Tudela, presidenta de la Asociación de familiares y afectados de lipodistrofias (AELIP).

En el caso de MPS España, trasladaron las dificultades existentes en la fase de financiación de dos nuevos medicamentos para tratar las mucopolisacaridosis y desde AELIP, la preocupación ante la resolución expresa de no financiación del único tratamiento disponible para pacientes con lipodistrofias, pendiente del acuerdo entre administración y laboratorio. Respecto a esta última cuestión, la mesa contó también con la experiencia de Lluis Alcover, Abogado de Faus & Moliner, especializado en asesoramiento a la industria farmacéutica en acceso a mercado y financiación de medicamentos.

Todo ello se debatió en un momento en que se está desarrollando el proyecto de Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Y es que la falta de investigación y de información, el largo trayecto desde su designación hasta su comercialización (que conlleva décadas de desarrollo) o la gran distancia entre los que se encuentran autorizados por la EMA y los comercializados en nuestro país, han generado situaciones clínicas excepcionales: el acceso por uso compasivo, el uso de medicamentos extranjeros u «off label».

Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades: un 17% para acceder a huérfanos, casi un 10% para uso compasivo, casi un 9% para tratamientos extranjeros y un 7% para «off label». Preocupa, por tanto, que el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales y excepcionales supla o complemente, ese 60% de medicamentos huérfanos que aún no se han comercializado en nuestro país, como ocurre con los de MPS España y AELIP.

Un encuentro clave

El congreso World Orphan Drugs Congress -Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos-, que cumple doce años en esta edición europea, es el mayor encuentro sobre medicamentos huérfanos de todo el mundo.

Celebrado en Sitges, Barcelona, se une al Congreso de Terapia Celular y Genética con el objetivo de continuar reuniendo a expertos a escala mundial para reunir a todos los agentes implicados en el abordaje de estas patologías: administración, industria, gobiernos y pacientes.

Este foro de intercambio de ideas y experiencias sigue postulándose así como un encuentro clave para el colectivo de personas con enfermedades raras y, por ello, FEDER participa una vez más. La federación ha estado presente en su pasada edición internacional en Washington, cuando formó parte del encuentro de manera virtual para abordar la equidad en el acceso a medicamentos para enfermedades raras.

Anteriormente, ha viajado a Boston (2019) exponer la importancia de medir el impacto del diagnóstico y tratamiento en enfermedades poco frecuentes y ha estado presente también en Barcelona (2019), aportando el papel de los pacientes en el acceso a medicamentos, el trabajo con los servicios nacionales de salud y su participación en la evaluación de tecnologías sanitarias.